英诺
2月18日
Ⅰ期临床试验显示脂肪干细胞具有治疗乳腺癌术后淋巴水肿的潜力
医院整形外科博士MadsGustafJrgensen近期的研究表明：脂肪来源的再生细胞（Fat-DerivedRregenerativeCells,ADRC）可以减少乳腺癌术后淋巴水肿（BreastCancer-relatedLymphedema，BCRL）。
淋巴水肿是一种慢性疾病，进展缓慢，已影响到全球三分之一接受乳腺癌治疗的妇女。疾病发生的原因或有遗传因素，但西方国家，最常见的原因是在癌症治疗过程中淋巴结切除或损伤导致的，这会使得病变四肢肿胀和变形，肿胀的区域僵硬酸痛，可能增加感染率，同时皮肤可能变成皮革状或划伤状，产生不良影响。
目前医学上尚无治愈的方案，治疗手段也只能是缓解病变，方法有运动疗法、预防性压力服、手动引流和细致的皮肤护理等。
Ⅰ期临床试验中，研究小组治疗了10名BCRL患者，利用来自于成人脂肪的ADRC进行治疗，脂肪转移瘤会在腋下留下疤痕。每名患者在治疗后1、3、6、12和48个月的随访中，尽管BCRL水平没有显著性下降，但自我报告的上肢残疾、手臂重量和张力均有所改善。6名患者减少了BCRL保守治疗手段，5人认为BCRL有显著改善，其中4人会重新接受治疗。
专家认为，这一结果无疑是积极的，验证了脂肪来源的再生细胞治疗淋巴水肿这一方法的安全性、可行性和微创性。
来源：FLORIDANEWS
2月20日
异体干细胞疗法在日本申请上市
武田darvadstrocel治疗管腔克罗恩病患者的复杂肛周瘘
武田制药（Takeda）近日宣布，已向日本厚生劳动省（MHLW）提交了一份申请，生产和销售darvadstrocel（开发代码：Cx），用于治疗非活动性/轻度活动性管腔克罗恩病（CrohnsDisease，CD）成人患者的复杂肛瘘。
darvadstrocel是一种异基因（或供体来源）扩增脂肪干细胞（allogeneic(ordonor-derived)expandedadipose-derivedstemcells，eASC）悬浮液，用于治疗无活动性或轻度活动性管腔CD成人患者的复杂肛周瘘。darvadstrocel分别于年、年、年在欧盟、美国、日本被授予孤儿药资格（OrphanDrugDesignation,ODD）。此外，darvadstrocel还被美国FDA授予了治疗CD成人患者复杂肛周瘘的再生医学先进疗法（RegenerativeMedicineAdvancedTherapy，RMAT）。
在欧盟，darvadstrocel已于年3月获得批准（商品名：Alofisel），用于治疗非活动性/轻度活动性管腔CD患者的复杂肛周瘘。darvadstrocel通过局部给药，用于治疗对至少一种常规疗法或生物疗法反应不足的CD成人患者的复杂肛周瘘。darvadstrocel应在瘘管处理后使用。
此次申请文件包括2项临床试验的数据：日本研究Darvadstrocel-以及在欧洲和以色列进行ADMIRE-CD试验。Darvadstrocel-是一项多中心、开放、非对照Ⅲ期研究，在22例日本成人非活动性/轻度活动性管腔CD患者中开展，评估了darvadstrocel治疗复杂性肛瘘的有效性和安全性。该研究的结果将在近期的科学会议上公布。ADMIRE-CD是一项随机、双盲、对照Ⅲ期临床试验，在例无活动性/轻度活动性管腔CD成人患者中开展，评估了darvadstrocel治疗复杂肛瘘的疗效和安全性。
克罗恩病（CD）是消化系统的一种慢性炎症性疾病，在日本约有7万人受到影响。CD患者可能会经历复杂的肛周瘘，可引起剧烈疼痛、肿胀、感染和肛门分泌物。尽管医学和外科有了进步，CD中复杂肛周瘘管仍然是临床医生治疗的挑战，并对患者生活质量产生负面影响。
来源：生物谷
2月23日
骨髓间充质干细胞治疗肌萎缩性侧索硬化的Ⅲ期临床试验结果被认为不足以获得FDA批准
细胞疗法公司Brainstorm（NASDAQ:BCLI）近期发布的一份声明：由于临床证据不足，美国食品和药物管理局(FDA)建议其不要提交用自体骨髓间充质干细胞(MesenchymalStemCells，MSC)治疗肌萎缩性侧索硬化(amyotrophiclateralsclerosis,ALS)患者的生物制剂上市许可申请（biologicslicenseapplication,BLA）。
尽管如此，Brainstorm仍在考虑提交该项申请。
ALS是一种毁灭性的疾病，其后果比大多数癌症都要糟糕。患病后，控制着身体肌肉的神经元或神经细胞开始消耗殆尽，不能再发送或接收来自大脑或脊髓的信号。当神经细胞停止运作时，四肢肌肉、说话和呼吸的肌肉逐渐开始减弱，最终停止功能。大多数患者会死于呼吸衰竭。
Brainstorm的NurOwn技术是从病人的骨髓中提取干细胞，转化为支持神经细胞发育的细胞。这些转化后的干细胞会分泌被称为神经营养因子的蛋白质来保护神经细胞，并刺激它们的生长和与肌肉的相互作用。由于原始细胞来自病人，它们很少有被免疫系统排斥的风险。
年11月，BrainStorm报告了Ⅲ期试验结果。该项试验在美国的6个医疗机构登记的名ALS患者，总体结果显示，35%接受NurOwn治疗的ALS患者根据标准ALS功能量表评分，达到了预期的功能下降速度，但28%的安慰剂接受者表现出类似的功能下降，两组之间的差异不足以达到统计可靠性。
Brainstorm细胞治疗公司表示，他们将完成所有ALS的Ⅲ期临床研究分析，以支持第Ⅲ期临床数据的科学交流，其中会包括一份来自同行评议的手稿，Brainstorm相信对ALS疾病关键生物标志物的分析将有助于对ALS的理解。
Brainstorm希望通过这个过程来对推进自己的专利技术开发，优化产品。
来源：ScienceEnterprise，genetherapylive
2月24日
用病人自己的干细胞修复受伤的脊髓
2月18日耶鲁大学和日本的研究人员在《临床神经病学和神经外科杂志》上发表报告说，对脊髓损伤患者静脉注射骨髓源性干细胞（MSCs）可显著改善运动功能，超过一半的患者都能受益，研究人员报告说，在干细胞注射后的几周内，人们观察到了一些关键功能的实质性改善，比如行走或使用双手的能力。没有明显的副作用报告。
这些患者在植入干细胞前几周曾遭受非穿透性脊髓损伤，在许多情况下是由于跌倒或轻微创伤造成的。他们的症状包括失去运动功能和协调能力，感觉丧失，以及肠和膀胱功能障碍。干细胞来自病人自己的骨髓，再通过一种培养方案制备出来，在专门的细胞处理中心需要几周的时间。然后静脉注射这些细胞，每个病人作为他们自己的对照。结果非盲法，也没有安慰剂对照。
耶鲁大学的神经学和神经科学教授JefferyD.Kocsis和StephenG.Waxman是这项研究的资深作者，这项研究是在日本札幌医科大学进行的。札幌研究小组的主要研究人员包括OsamuHonmou和MasanoriSasaki，都在耶鲁大学担任神经病学的副教授职位。
Kocsis和Waxman强调，还需要更多的研究来证实这个初步的、非盲试验的结果。他们还强调，这可能需要数年时间。尽管面临挑战，他们仍然保持乐观。
“中风患者干细胞的类似结果增加了我们的信心，这种方法可能在临床上有用，”Kocsis指出。“这项临床研究是耶鲁大学和札幌大学的同事们多年来利用MSCs进行大量临床前实验室研究的成果。”“我们利用患者自身的干细胞在大脑和脊髓损伤后恢复功能的想法多年来一直吸引着我们，”Waxman说。“现在我们在人类身上得到了一个暗示，这是可能的。
来源：生物通
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